نيويورك ، نيويورك ، 18 فبراير / شباط 2004 – في زيارة لطبيبه ، تلقى غاري جاكوب أخبارًا مزعجة – ليس عن نفسه ، بل عن صديق الطبيب.
أثناء اللعب مع أحد أطفاله ، سقط صديق الطبيب وكسر أحد ضلوعه. كان ذلك سيئًا بما فيه الكفاية ، ولكن أثناء الفحص في المستشفى ، أصيب الأب بتشخيص مذهل وغير متوقع تمامًا – كان يعاني من مرض يُعرف باسم الورم النخاعي المتعدد ، وهو سرطان دم في نخاع العظم.
لم يكن التشخيص أقل من حكم بالإعدام.
الأدوية اليتيمة
عرف جاكوب معاناة مرضى المايلوما المتعددة. هذا المرض غير قابل للشفاء ودائمًا ما يكون قاتلًا ، وهو أحد الأمراض النادرة التي لا يتوفر لها سوى القليل من العلاجات ، إن وجدت. تُعرف باسم الأمراض “اليتيمة” ، والتي يتجنبها معظم صانعي الأدوية لأن عدد المرضى قليل ويُنظر إلى التطوير التجاري للعقار على أنه غير جذاب اقتصاديًا.
كان السيد جاكوب على علم لأنه ، بصفته الرئيس التنفيذي لشركة Callisto Pharmaceuticals ، Inc. ، وهي شركة أدوية بيولوجية صغيرة مقرها مانهاتن ، يقود جهدًا علميًا لتطوير دواء يتيم جديد يسمى “Atiprimod” لمرضى المايلوما المتعددة.
يقول السيد جاكوب: “لقد أوصلني مرض الأب إلى أن ما نقوم به مهم حقًا”. “يتفق الجميع على أننا بحاجة إلى المزيد من الأدوية لعلاج الورم النقوي المتعدد. هناك أشخاص يموتون دون أمل حقيقي بسبب نقص العلاج الفعال لجميع المرضى.”
بأعداد متزايدة بشكل مطرد ، توفر الأدوية اليتيمة جرعات جديدة من الأمل حيث يوجد القليل أو لا يوجد على الإطلاق. في العقد الذي سبق بدء برنامج الأدوية اليتيمة التابع لإدارة الغذاء والدواء الفيدرالية ، تم تطوير 10 عقاقير من قبل شركات الأدوية للأمراض اليتيمة. في العقود التي تلت ذلك ، تقول إدارة الغذاء والدواء الأمريكية إنه تم تطوير واعتماد ما يقرب من 250 دواءً جديدًا ، وهناك مئات أخرى في طور الإعداد.
Atiprimod هو واحد من أولئك الذين يشقون طريقهم نحو السوق. حصل Callisto مؤخرًا على تصنيف دواء يتيم من إدارة الغذاء والدواء ، مما وفر للشركة حوافز مالية لمواصلة عملية التطوير المكلفة.
يغطي البرنامج أدوية لأمراض الأيتام التي يقل عدد المرضى فيها عن 200000.
أفادت المنظمة الوطنية للاضطرابات النادرة أن حوالي 25 مليون شخص في الولايات المتحدة يعانون من ما يقدر بنحو 6000 مرض يتيم.
كانت أمراض مثل التليف الكيسي ، والمضاعفات التي تصيب المصابين بفيروس نقص المناعة البشرية ، ومرض غوشيه ، والهيموفيليا ، وأشكال السرطان النادرة من بين الأيتام الذين ليس لديهم أدوية فعالة حتى دخل برنامج إدارة الغذاء والدواء حيز التنفيذ في عام 1983 ومهد الطريق لأدوية جديدة للمرضى الذين يعانون من هذه الأمراض .
كان صانعو الأدوية الكبار غائبين إلى حد كبير عن هذه الجهود.
وفقًا لنائب مدير برنامج الأدوية اليتيمة ، الدكتور جون ماكورميك ، فإن 15٪ فقط من طلبات تصنيف الأدوية اليتيمة جاءت من شركات الأدوية الكبرى.
السبب: توقعات بعوائد استثمارية غير مواتية.
حوافز إدارة الغذاء والدواء للأدوية اليتيمة – المنح ، وسبع سنوات من التسويق الحصري والإعفاءات الضريبية – جذبت شركات الأدوية الصغيرة التي لديها مرشحين واعدين للعقاقير إلى الانتهاك.
في حين أن المستقبل أكثر إشراقًا ، لا تزال المهمة شاقة لتطوير أدوية للأمراض اليتيمة.
يصيب التصلب الجانبي الضموري (ALS) ، أو مرض Lou Gehrig ، 30000 أمريكي مع 8000 حالة جديدة يتم تشخيصها سنويًا ؛ يؤثر مرض هنتنغتون أيضًا على حوالي 30000 مريض.
تصيب بعض الأمراض أقل من 100 مريض ، وفقًا لمعاهد الصحة الوطنية.
ما يقدر بنحو 50000 مريض يعانون من المايلوما المتعددة مع 15000 مريض جديد يتم تشخيصهم كل عام. في العام الماضي ، وافقت إدارة الغذاء والدواء على عقار جديد Velcade لمرضى هذا المرض. ومع ذلك ، لا يزال هناك عدد من مرضى المايلوما المتعددة بدون علاج.
الدكتور كينيث سي أندرسون ، الذي لعب دورًا رئيسيًا في التطوير قبل السريري والتجارب السريرية لـ Velcade وهو الآن عضو في المجلس الاستشاري الطبي لـ Callisto ، هو من بين الخبراء الذين يرون الحاجة إلى المزيد من الأدوية لعلاج المايلوما المتعددة.
قال جاكوب عن أندرسون: “إنه متحمس لرؤية أتيبريمود يدخل التجارب السريرية للتقييم في مرضى المايلوما المتعددة”. ويعتقد أن لديها فرصة لمساعدة المرضى الذين لم يستجيبوا لأدوية أخرى.
حمية البروتين ، تعرف على ماذا يحدث لجسمك
الدكتور أندرسون هو مدير مركز جيروم ليبر للورم النخاعي المتعدد التابع لمعهد دانا فاربر للسرطان في بوسطن ، ماساتشوستس ، وأستاذ الطب في كلية الطب بجامعة هارفارد.
من المقرر أن تبدأ تجارب المرحلة الأولى / IIa الخاصة بـ Atiprimod في وقت لاحق من هذا الشهر.
قال الدكتور دونالد بيكر ، نائب الرئيس الأول لتطوير الأدوية في Callisto ، إن دراسات Atiprimod بالتعاون مع العلماء في N